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Fallserie: Belimumab beim pädiatrischen Lupus

Der systemische Lupus erythematodes bei Kindern und Jugendlichen ist eine sehr seltene Autoimmunerkrankung. Die Erkrankung verläuft im Kindesalter im Allgemeinen komplizierter als im Erwachsenenalter und ZNS- und Nierenbeteiligung stellt eine häufige und schwerwiegende Komplikation dar. Im Falle solcher Komplikationen wird mit Cyclophosphamid und Rituximab behandelt. Aufgrund der Toxizität dieser Therapien sind die Einsatzmöglichkeiten limitiert.
In der Erwachsenentherapie ist als einziges Biologikum Belimumab zugelassen. Belimumab ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der die Bindung von löslichem BLyS, einem B-Zell-Überlebensfaktor, an seinen Rezeptor auf den B-Zellen blockiert. In der Pädiatrie besteht keine Zulassung, der Antikörper wird jedoch off-label eingesetzt, wobei die verfügbare Literatur sehr spärlich ist. Beispielsweise wurde eine Fallserie mit 39 Patienten publiziert, die mit Belimumab behandelt wurden, von denen jedoch nur vier unter 18 Jahre alt waren. Von den 39 Patienten sprachen 65 Prozent auf die Behandlung mit Belimumab an. Darüber hinaus gibt es so gut wie keine publizierten Fachberichte.

Deutliche klinische Besserung bei schwer kranken Patienten

Eine Gruppe an der Kinderrheumaambulanz der Klinischen Abteilung für Pädiatrische Nephrologie und Gastroenterologie in Wien berichtete im Rahmen der ÖGR-Tagung über vier Patientinnen an ihrer Ambulanz mit jSLE, die eine Erhaltungstherapie mit Belimumab bekommen. Die Ergebnisse waren erfreulich. Die Patientinnen waren alle schwer krank und standen unter oraler Dauertherapie mit Corticosteroide und Hydroxychloroquin, sowie in drei Fällen zusätzlich Azathioprin und in einem Fall zusätzlich Mycophenolat-Mofetil. Während der Schübe wurden sämtliche therapeutischen Optionen ausgeschöpft. Alle Patientinnen wurden mit Methylprednisolonstössen und Cyclophosphamid behandelt, drei erhielten Rituximab, zwei Immunglobuline und bei zwei wurden auch Plasmaseparationen durchgeführt. Trotz massiver immunsuppressiver Therapie waren die Patientinnen nach wie vor deutlich krank mit serologischer Aktivität und Komplementverbrauch, sowie in einem Fall Proteinurie und in einem anderen ausgeprägte ZNS-Beteiligung. Nach Beginn der Therapie mit Belimumab kam es bei allen vier Patientinnen zu einem deutlichen Rückgang des Komplementverbrauchs und der dsDNA-Antikörper. Bislang blieben weitere Schübe aus und die tägliche orale Methylprednisolondosis konnte von 0,8 ±0,6 mg/kg KG/d auf 0,1 ±0,2 mg/kg KG/d reduziert werden.

Rouhani D et al. Einfluss von Belimumab bei Patientinnen mit juvenilem systemischem Lupus erythematodes (jSLE) auf den Komplementverbrauch. ÖGR 2017, Abstract 18

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